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TERAPIA GÉNICA: DESDE LOS EXTRACTOS Y LAS PÍLDORAS A LAS POCIONES DE ADN

No es ficción. La terapia génica es un tratamiento alternativo a los abordajes farmacológicos, quirúrgicos y de índole convencional que se está desarrollando tanto a nivel experimental como clínico. En esta revisión, más allá de mencionar los avances y presentar un panorama del tema en el aérea biomédica, se pretende reconsiderar el concepto de ADN. Desde un principio se lo caracterizó únicamente como un reservorio de información para la síntesis de proteínas, pero hoy día también es “un fármaco”. El ADN encapsulado en vectores o directamente aplicado al tejido, cumplirá la función que el gen defectuoso no puede realizar mediante su reemplazo, o impedirá que un gen desregulado permanezca activo, a través de mecanismos de interferencia. Estos objetivos no solo están dirigidos al tratamiento de pacientes de diferentes edades, sino también de individuos aún no nacidos, como lo evidencian numerosos abordajes experimentales de terapia génica intrauterina. Actualmente existe un producto comercial surgido en el contexto de la terapia génica. Una vez que este tipo de tratamiento sortee aquellos aspectos que todavía constituyen importantes factores de riesgo, se establezcan acuerdos éticos y se equilibren los costos de las intervenciones, constituirá una alternativa a los métodos convencionales para tratar ciertas enfermedades. El ADN (y el ARN) son los futuros fármacos en acción de las próximas décadas.

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